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AE1201 人肺轉(zhuǎn)化細(xì)胞在科研領(lǐng)域發(fā)揮著關(guān)鍵作用。它的構(gòu)建凝聚了科研人員的智慧，是將 AAV 全基因組中不包含兩端反向重復(fù)序列（ITRs）的 191 - 4484 核苷酸，約 4.3kb 的序列，克隆于以 EB 病毒復(fù)制子為基礎(chǔ)的自主復(fù)制型載體，進(jìn)而轉(zhuǎn)染 A549 細(xì)胞系，經(jīng)過抗性篩選，*終成功建立 AE1201 細(xì)胞系 。

從細(xì)胞特性來看，AE1201 細(xì)胞系擁有獨(dú)特優(yōu)勢(shì)。其 AAV 的全基因組蛋白編碼信息，能在細(xì)胞染色體外以多拷貝附加子的形式穩(wěn)定存在，并自主復(fù)制。當(dāng)該包裝細(xì)胞系被輔助病毒感染后，自主復(fù)制載體上 AAV 的編碼蛋白基因便會(huì)表達(dá)。倘若再將含外源基因的重組 AAV 載體質(zhì)粒轉(zhuǎn)染進(jìn)該細(xì)胞系，就能從質(zhì)粒中拯救出相關(guān)基因，并包裝成重組病毒。在細(xì)胞形態(tài)與培養(yǎng)特征方面，AE1201 細(xì)胞系和其他轉(zhuǎn)化細(xì)胞系有相似之處。于光學(xué)顯微鏡下，它并無特異形態(tài)，不過相比普通二倍體細(xì)胞，其核膜、核仁輪廓更為清晰，核糖體顆粒也更為豐富。在培養(yǎng)時(shí)，AE1201 細(xì)胞系展現(xiàn)出良好的增殖穩(wěn)定性，細(xì)胞密度高，且培養(yǎng)背景干凈，這為后續(xù)實(shí)驗(yàn)的順利開展提供了上等的細(xì)胞基礎(chǔ)。

在實(shí)際應(yīng)用中，AE1201 人肺轉(zhuǎn)化細(xì)胞系主要用于生產(chǎn)重組腺病毒伴隨病毒（rAAV）。AAV 屬于微小病毒科，其基因組為單鏈 DNA，兩端的反向重復(fù)序列對(duì)病毒復(fù)制、整合至關(guān)重要。當(dāng)宿主細(xì)胞被腺病毒或單純皰疹病毒感染時(shí)，AAV 可被激活并產(chǎn)生子代毒粒。而 AE1201 細(xì)胞系能表達(dá) AAV 基因組編碼的蛋白，為包裝攜帶外源基因的 rAAV 基因組提供反式功能，進(jìn)而生產(chǎn)出 rAAV。由于 rAAV 載體在基因治療領(lǐng)域**應(yīng)用前景，如可轉(zhuǎn)導(dǎo)有絲分裂后細(xì)胞和分化終端細(xì)胞，且未發(fā)現(xiàn)與 AAV 直接相關(guān)的人類疾病，所以 AE1201 細(xì)胞系的存在為基因治療研究搭建了重要橋梁，助力科研人員深入探索疾病治療的新路徑 。